ASH American Society of Hematology
Advances in CAR T-cell Therapy
EHA European Hematology Association

Tamibarotene nei pazienti con leucemia promielocitica acuta recidivante dopo trattamento con Acido Retinoico tutto-trans e Triossido di Arsenico


Il trattamento della leucemia promielocitica acuta ( APL ) con Triossido di Arsenico e Acido tutto-trans-Retinoico ( ATRA ) è altamente efficace come terapia di prima linea, anche se circa il 5-10% dei pazienti presenta lo sviluppo di recidiva.

Tamibarotene è un retinoide sintetico particolarmente attivo nei pazienti con recidiva di leucemia promielocitica acuta dopo chemioterapia e trattamento con Acido Retinoico tutto-trans, ma la sua attività non è stata ancora studiata nei pazienti che hanno sviluppato recidiva dopo trattamento combinato con Triossido di Arsenico e Acido Retinoico tutto-trans.

Uno studio clinico di fase II è stato quindi condotto al fine di valutare l'efficacia di Tamibarotene in 14 pazienti adulti con leucemia promielocitica acuta recidiva o refrattaria dopo trattamento combinato con Triossido di Arsenico e Acido Retinoico tutto-trans.
I pazienti inclusi nello studio hanno ricevuto Tamibarotene ( alla dose giornaliera di 6 mg/m2 ) durante la fase di induzione e per un massimo di sei cicli di consolidamento.

Il tasso di risposta complessivo è stato del 64% ( n = 9 ), il tasso di risposta citogenetica del 43% ( n = 6 ) e il tasso di risposta molecolare del 21% ( n = 3 ).

Lo sviluppo di recidiva della malattia è stato frequente, con 7 casi di recidiva fra i 9 pazienti responder dopo una media di 4.6 mesi ( intervallo: 1.6-26.8 mesi ).

La sopravvivenza mediana libera da eventi ( EFS ) è stata di 3.5 mesi ( intervallo di confidenza [ IC ] 95%: 0-8.6 mesi ), mentre la sopravvivenza globale mediana ( OS ) è stata di 9.5 mesi ( IC 95%: 5.9-13.1 mesi ).

In conclusione, i risultati dello studio hanno dimostrato che Tamibarotene è attivo in caso di recidiva di leucemia promielocitica acuta dopo trattamento con Triossido di Arsenico e Acido Retinoico tutto-trans.
Sono tuttavia necessari ulteriori studi atti a valutare l'efficacia di Tamibarotene come terapia iniziale e in combinazione con Triossido di Arsenico nel trattamento di recidiva di leucemia promielocitica acuta. ( Xagena )

Sanford D et al, Br J Haematol 2015; 171: 471-477

Xagena_Ematologia_2015



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