Bringhen - Mieloma
Arcaini Ematologia
Passamonti Neoplasie ematologiche
Celgene Ematologia

Ropeginterferone alfa-2b ha raggiunto gli obiettivi di trattamento specifici per il paziente nella policitemia vera: risultati finali degli studi PROUD-PV / CONTINUATION-PV


Il trattamento della policitemia vera mira a prevenire le complicanze tromboemboliche, ridurre il rischio di progressione verso la leucemia acuta o mielofibrosi e migliorare il carico dei sintomi; in particolare, per migliorare la qualità di vita, la terapia dovrebbe affrontare i sintomi clinicamente più importanti riducendo al contempo le flebotomie per evitare i sintomi da carenza di ferro.
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Ropeginterferon alfa-2b ( Besremi ) sono state dimostrate negli studi PROUD-PV / CONTINUATION-PV; l'analisi finale ha applicato un approccio incentrato sul paziente.

L'obiettivo dello studio era analizzare il beneficio rilevante per il paziente di Ropeginterferone alfa-2b rispetto all'Idrossiurea / miglior trattamento disponibile ( BAT ) in 6 anni.

I pazienti con diagnosi di policitemia vera, secondo i criteri dell'OMS 2008 che erano naïve alla citoriduzione o pretrattati con Idrossiurea, sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 a Ropeginterferone alfa-2b o al trattamento di controllo ( Idrossiurea ) per un anno nello studio PROUD-PV.
Nello studio CONTINUATION-PV, i pazienti del braccio di controllo potevano passare dall'Idrossiurea alla terapia BAT.

Il carico di sintomi di policitemia vera riportato dal paziente è stato valutato sulla base degli eventi avversi documentati nel diario del paziente e registrati ad ogni visita; sono stati valutati elementi definiti nel punteggio totale dei sintomi del modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa ( MPN-SAF TSS; affaticamento, problemi di concentrazione, sazietà precoce, inattività, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, disagio addominale, perdita di peso e febbri ) e sinonimi medici sono stati valutati post hoc.

Le valutazioni di efficacia includevano l'analisi di Kaplan-Meier della sopravvivenza libera da eventi, della necessità di flebotomia e del carico allelico JAK2V617F.
Le analisi sono state condotte sull'analisi completa CONTINUATION-PV impostata su 6 anni di trattamento.

Il set di analisi completo comprendeva 95 pazienti nel braccio Ropeginterferon alfa-2b e 74 nel braccio di controllo.

I sintomi riportati dai pazienti definiti nel TSS MPN-SAF erano presenti in una piccola minoranza ( 9.5% ) dei pazienti per braccio al basale ( fino alla settimana 4 di trattamento ) in questa popolazione di policitemia vera in fase iniziale.

La frequenza dei sintomi definiti è rimasta bassa nel corso del trattamento a lungo termine, segnalata nel 15.7% dei pazienti nel braccio Ropeginterferone alfa-2b e nel 20.7% nel braccio di controllo durante il 6° anno di trattamento.

Non sono state necessarie flebotomie per mantenere l'ematocrito inferiore al 45% nel 6° anno di trattamento nell'81.4% dei pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b rispetto al 60.0% dei pazienti nel braccio di controllo ( p=0.005 ).

Nei pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b è stata osservata una deplezione del carico di JAK2V617F, che può ridurre il rischio di progressione a mielofibrosi; il carico allelico JAK2V617F inferiore all'1% a 6 anni è stato raggiunto in 19/92 ( 20.7% ) pazienti nel braccio Ropeginterferone alfa-2b con carico allelico basale inferiore al 10%. Un paziente ha raggiunto questa soglia nel braccio di controllo ( 1/70 [ 1.4% ]; p=0.0001 ).

La sopravvivenza libera da eventi ( eventi di rischio: progressione della malattia, morte ed eventi tromboembolici ) per 6 anni o più di trattamento è stata significativamente più alta tra i pazienti trattati con Ropeginterferone alfa-2b rispetto al gruppo di controllo ( eventi di rischio riportati in 5/95 vs 12/74 pazienti, rispettivamente; p=0.04 [ Log-Rank ] ).

In conclusione, la terapia a lungo termine con Ropeginterferone alfa-2b soddisfa gli obiettivi terapeutici importanti per i pazienti con policitemia vera: una buona qualità di vita come indicato da un basso carico di sintomi e dalla richiesta di flebotomia, il potenziale di influenzare il rischio di mielofibrosi e una migliore sopravvivenza libera da eventi rispetto alla terapia BAT. ( Xagena )

Gisslinger H et al, European Hematology Association ( EHA ) Hybrid Congress, 2022

Xagena_OncoEmatologia_2022



Indietro