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Approccio di gestione razionale alla aplasia eritroide pura


L'aplasia eritroide pura è una malattia orfana e come tale manca di terapie standard stabilite razionalmente.
La maggior parte dei casi è idiopatica; un sottoinsieme è mediato da anticorpi.
C'è sovrapposizione tra i casi idiopatici e quelli con leucemia linfocitica granulare a grandi cellule T, ipogammaglobulinemia e linfomi di basso grado.
In ciascuno di questi, i meccanismi patogenetici possono comportare risposte citotossiche autoreattive.

Sono stati selezionati 62 pazienti con aplasia eritroide pura e sono state analizzate le loro caratteristiche fisiopatologiche e la reattività alle terapie riabilitative di prima linea e di salvataggio, al fine di proporre algoritmi diagnostici e terapeutici che potrebbero essere utili per guidare la gestione di futuri pazienti; il 52% dei casi erano idiopatici, mentre gli altri coinvolgevano la leucemia linfocitica granulare a grandi cellule T, il timoma e la discrasia delle cellule B.

Le risposte mediate dalle cellule T variavano da policlonali a monoclonali, come osservato nella leucemia linfocitica granulare a grandi cellule T.

Durante un periodo di osservazione mediano di 40 mesi, i pazienti hanno ricevuto una mediana di due terapie diverse per ottenere la remissione.

La terapia di uso frequente comprendeva inibitori della calcineurina con riduzione dello steroide che ha portato a un tasso di risposta globale di prima linea del 76% ( 53/70 ).

La Ciclofosfamide orale ha mostrato attività, anche se inferiore a quella prodotta dalla Ciclosporina.

Le immunoglobuline per via endovenosa sono risultate efficaci sia nei pazienti con parvovirus sia nei casi di ipogammaglobulinemia.

Nell’ambito del salvataggio, Alemtuzumab è attivo, in particolare nei casi associati a leucemia linfocitica granulare a grandi cellule T.

Altre opzioni di salvataggio potenzialmente utili comprendono Rituximab, Globulina anti-timocita e Bortezomib.

L'esame dell'aplasia eritroide pura acquisita dovrebbe includere indagini sulle associazioni patologiche comuni.
Le terapie più efficaci sono dirette contro l'immunità mediata dalle cellule T e le scelte terapeutiche devono tenere conto delle condizioni associate che possono aiutare nella scelta di agenti di salvataggio alternativi, come l'immunoglobulina per via endovenosa, Alemtuzumab e Bortezomib. ( Xagena )

Balasubramanian SK et al, Haematologica 2018; 103: 221-230

Xagena_OncoEmatologia_2018



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